前些天,大家大概都已经被“罗一笑事件”频繁轰炸过了,而冻结捐款并全数返还成为了事件的终结。有人指责罗父消费孩子,有人探讨慈善应该怎么做,然而最无辜的还是孩子。深圳民政局已经发微博公布调查结果:“罗一笑小朋友确患有白血病,目前正在市儿童医院接受治疗。”尽管争议颇多,但孩子患白血病却是不争的事实。

白血病,也被称为血癌,是指造血细胞的某一系列失去分化成熟能力,在骨髓中和其他造血组织中呈恶性克隆性增生积聚,并侵犯身体其他器官,使正常造血功能受到抑制。和其他的肿瘤性疾病多发于中老年人不同,白血病在儿童的发病率也很高,而且儿科恶性肿瘤的发病率中居第一位。也许是受韩国影视剧的影响,提到白血病,大家总会有“白血病是绝症”、“必须要骨髓移植”这样的错误观念。实际上,70%左右的白血病儿童可以治愈;而且也不是只有骨髓移植这一种方案,通过使用化学药物来控制体内白细胞数量是一种非常有效的控制、治疗白血病的手段。下面我们来看一下以色列对于攻克白血病这个顽症有什么黑科技:

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  1. 药物毒饵

白血病有多种类型,一般分急性和慢性白血病。急性白血病又分为急性淋巴性白血病(ALL)和急性骨髓性白血病(AML)这两种。急性白血病在青少年和儿童中比较普遍,其特征是不成熟白血球剧增,这种不成熟白血球剧增的现象使得骨髓无法制造健康的血细胞,而由不成熟的白血球取代。由于恶性细胞的剧增和扩散,急性白血病必须立即治疗,不然病人很有可能在数月甚至数周内死亡。

治疗急性白血病首先会采用阿糖胞苷(Cytarabine)进行治疗,阿糖胞苷可以通过抑制细胞DNA的合成,干扰细胞的增殖,从而减少不成熟的白血球。但是这种物质会干扰正常细胞的增殖,所以在控制病情的同时也会产生一系列毒副作用。以色列BioSight公司在研究中发现,病变白细胞在增殖过程中亟需一种名为天门冬素(aspargine)的物质。并且,因为自身并不能制造这种物质,病变细胞会在所到之处到处掠夺这种物质。基于病变细胞的这种特性,BioSight公司研发了一种新药,将阿糖胞苷和天门冬素结合在一起。两者结合之后,对正常细胞就没有毒害作用。而对于病变细胞来说,同时带有天门冬素的药物就像是一个毒饵,在引诱病变细胞吸收药物的同时,又通过干扰病变细胞的DNA合成组织病变细胞进一步增殖,从而达到了控制病变细胞数量的目的。通过这样的方法,可以在保证病变细胞数量得到有效控制的情况下,最大程度的降低药物对其他细胞的影响,从而减少药物的副作用和不良反应。

BioSight公司在今年5月获得了美国Primera Capital的1300万美元投资,目前在进行第二阶段的药物试验。201612022

  1. 加速造血干细胞移植

对于急性骨髓性白血病患者来说,如果初步的化疗效果不佳,在效率达不到50%的情况下,就会考虑造血干细胞移植。造血干细胞移植包括了骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植三类,并非只有骨髓移植单一出路。而且,根据病人的情况不同,也不一定要依靠他人的造血干细胞,还可以选择自体造血干细胞移植,该类移植是指将患者相对健康的造血干细胞取出来,待患者接受大剂量的化疗和/或放疗后再回输到患者体内,重新建立正常的造血和免疫功能的过程。

然而不管哪一种移植方式,其过程都是非常痛苦的,首先是通过大剂量的化疗杀死身体内全部的造血干细胞,在这个期间必须保证无菌环境,因为失去免疫力的人体面对细菌病毒十分脆弱。同时,移植干细胞也不是一次就能完成的,造血干细胞移植过程类似输液,需要大约4-5天的时间才能完全输完。在整个治疗过程中,患者必须处于绝对无菌的环境,以免细菌侵入造成严重的并发症。以色列BiolineRX公司经过研发,可以讲移植时间缩短至1天。这项技术被称为BL-8040,实验数据显示可以促进造血干细胞的增殖和分化,从而大幅度减少整体造血干细胞植入的时间。同时,这项技术不仅可以辅助治疗白血病,还可以辅助治疗多种癌症。201612023

  1. TKI药物替代品

慢性骨髓性白血病(CML)是慢性白血病中的一种,绝大多数慢性骨髓性白血病患者病情发展缓慢,早期经常毫无症状,随着病情的加深逐步出现乏力、食欲不振、腹部胀满、盗汗和体重降低,往往因体检发现白细胞计数增高而作进一步检查确诊。这种疾病同样可以通过骨髓移植来治疗,但是由于存在移植相关死亡和移植物抗宿主病的危险,特别是可能导致不孕不育,所以通常都不采用骨髓移植。慢性骨髓性白血病可以通过使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)来控制病情,并且药物治疗可以使绝大多数患者长期无病生存,少数长期稳定的患者,甚至在停止药物治疗后,也可以长期无病生存。

TKI并不是一种药物,而是一类药物的统称,其副作用包括水肿、恶心、腹泻、皮疹、骨关节痛、肌痉挛和肝酶异常等,多数患者均可耐受或可控制。然而部分患者对TKI会有不耐受的情况,或者TKI在患者身上不起作用,针对这一类患者,以色列Teva制药公司研发了一种叫Synribo的新药,其主要成分是高三尖杉酯碱(omacetaxine mepesuccinate),并且在2012年10月26日通过了美国食品和药品监督管理局(FDA)审批。

Vaccination

  1. 癌症疫苗

癌症也能有疫苗?这种看似天方夜谭的设想如今已经十分接近实现。以色列Vaxil生物制药公司在今年1月份公布了他们的研究成果——一款可以预防90%癌症,其中就包括白血病。

对于疾病,除了在发病后及时治疗,还可以选择使用疫苗来预防。当人体注射疫苗是,疫苗中的灭活细菌或者病毒就会进入血液,引起免疫系统的应激反应,于是下一次再有相同的病毒或细菌侵入时,免疫系统就可以及时有效的应答,避免病毒或细菌在体内大幅度增殖。但是这种手段在面对癌症的时候就很无力,因为癌细胞也是人体自行产生的,我们的免疫系统并不能像识别病毒或细菌那样识别癌细胞并及时消灭。这就会导致癌细胞无限增殖和累积无法得到有效控制,并且在癌细胞增殖的同时还会破坏免疫系统,弱化人体的自身免疫。

而Vaxil公司研发的这款疫苗可以通过“训练”T细胞来激活人体的免疫系统:疫苗使T细胞搜寻并且消灭带有MUC1分子的细胞,而MUC1分子是一种只有在癌细胞中才会出现的物质。有90%以上类型的癌细胞中都有这种物质,包括淋巴癌,白血病,以及多发性骨髓瘤。在注射疫苗之后,T细胞就获得了识别并消灭癌细胞的能力,从而达成了预防的效果。这款疫苗同样可以用于癌症治愈之后防止复发。目前这款疫苗正在耶路撒冷的Hadassah医疗中心接受测试,预计会在2017年进入常规测试。如果这项技术能够通过测试,那么将是人类战胜癌症的关键一步。

 

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